全国学校联盟网北京10月14日讯(通讯员/孟凡杰)日前，神州网(www.snzo.cn)智库展望栏目转发了MIT Technology Review(《麻省理工科技评论》)于今年发布的2020年全球“十大突破性技术”榜单。自2001年起，该杂志每年都会评选出当年的“十大突破性技术”，这份在全球科技领域举足轻重的榜单曾精准预测了脑机接口、量子密码、灵巧机器人、智慧传感城市、深度学习等诸多热门技术的崛起。本年度MIT Technology Review“十大突破性技术”分别为：防黑客互联网、个性化药物、数字货币、抗衰老药物、人工智能发现分子、超级星座卫星、量子优越性、微型人工智能、差分隐私和气候变化归因。为了让我国广大少年儿童深入了解这十项技术的科学价值及其背后的科学故事，本文结合“神通杯”第一届全国学校联盟小学机器人知识大赛培养人才的核心目的，对其进行深入解读，以激发广大小学生的创新思维，引导指导、启蒙激发我国广大少年儿童学习知识、应用知识的热潮。

超个性化医学，为单个患者量身定制的遗传医学，对那些以前无法治愈的疾病的人们意味着希望。

这是一个无望的案例的定义：一名儿童身患一种极其罕见的致死性疾病。这种病不仅没有有效药物，而且连尝试研究它的科学家都找不到。最后医生只能一声叹息，“病症是在太过罕见，随他去吧。”

这要改变了，这要归功于可以针对一个人的基因量身定制的新型药物。如果因为某种特定的DNA缺陷导致了极为罕见的疾病(目前有数千种这样的情况)，那么至少有一个争取基因修复的机会。

小女孩米拉·马科维茨(Mila Makovec)就是一个真实病例。她因为一种独特的基因突变而饱受病痛摧残，随后医生用一年的时间为她量身定做了针对其基因缺陷的药物，并命名为“Milasen”，取自她的名字。相关研究成果于2019年10月发表在《新英格兰医学杂志》上。

虽然该治疗手段尚未完全治愈米拉，但似乎使她的病情稳定了：减轻了癫痫发作，还可以在协助下站立和行走。

针对米拉的治疗之所以成为可能，是因为开发一种全新的基因药物从未如此快捷，也从未有过更好的机会。新型药物可能会采用基因替代、基因编辑或反义核酸等形式，米拉所接受的治疗就采用了反义核酸，类似于用一种分子擦除剂消除或修复错误的遗传信息。这些疗法的共同之处在于，它们可以以数字方式且以数字速度编程，以纠正或补偿遗传性疾病，或者替代DNA字母。

和米拉处于类似境遇的人还有多少呢?目前还不是很多，但一定会越来越多。好消息是，曾经让研究人员束手无策的挑战有望出现转机，他们寄希望依靠DNA找到解决方案。

不过，对于这类针对单一患者的“多对一”治疗方案来说，真正的挑战是它几乎与现行的所有新药的研发，测试和销售规则背道而驰。当这些药物只能帮助了一个人，却需要投入多个大型团队来设计和制造时，谁来为它们买单呢?